Şirket hakkında Intellia Therapeutics, Inc.
Intellia Therapeutics, Inc., компания, занимающаяся редактированием генома, специализируется на разработке терапевтических средств. Он использует биологический инструмент, известный как система кластерных, регулярно чередующихся коротких палиндромных повторов / CRISPR-ассоциированная система 9 (CRISPR / Cas9).
daha fazla ayrıntı Программы компании in vivo включают NTLA-2001, которая проходит фазу 1 клинических испытаний для лечения транстиретинового амилоидоза; и NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека, а также других программ, ориентированных на печень, включая гемофилию A и гемофилию B, гипероксалурию типа 1 и дефицит антитрипсина альфа-1. Его продукт ex vivo включает NTLA-5001 для лечения острого миелоидного лейкоза; и собственные программы, направленные на разработку инженерных клеточных методов лечения различных онкологических и аутоиммунных заболеваний. Intellia Therapeutics, Inc. имеет лицензию и соглашения о сотрудничестве с Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. для разработки гемопоэтических стволовых клеток для лечения серповидно-клеточной анемии; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. для совместной разработки потенциальных продуктов для лечения гемофилии A и гемофилии B; и больница Сан-Рафаэле. Компания ранее была известна как AZRN, Inc. и сменила название на Intellia Therapeutics, Inc. в июле 2014 года. Intellia Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2014 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, Массачусетс.
