Şirket hakkında Sarepta Therapeutics, Inc.
Sarepta Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, работающая на коммерческой стадии, занимается открытием и разработкой терапевтических средств, нацеленных на РНК, генной терапией и другими генетическими терапевтическими методами для лечения редких заболеваний. Компания предлагает инъекцию EXONDYS 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) пациентам с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 51; и VYONDYS 53 для лечения МДД у пациентов с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53.
daha fazla ayrıntı Он также разрабатывает AMONDYS 45, продукт-кандидат, который использует химию фосфородиамидат-морфолиноолигомера (PMO) и технологию пропуска экзона для пропуска экзона 45 гена дистрофина; SRP-5051, конъюгированный с пептидом PMO, который связывает экзон 51 пре-мРНК дистрофина; SRP-9001, программа генной терапии микродистрофином DMD; и SRP-9003, программа генной терапии мышечной дистрофии конечностей. Компания имеет соглашения о сотрудничестве с F. Hoffman-La Roche Ltd; Общенациональная детская больница; Лизоген; Университет Дьюка; Генетон; и StrideBio. Он также имеет исследовательское и опционное соглашение с Codiak BioSciences, Inc. на разработку и разработку искусственно созданных терапевтических средств экзосом для доставки генной терапии, редактирования генов и технологий РНК для нервно-мышечных заболеваний; и научное сотрудничество с Genevant Sciences для терапевтических средств редактирования генов на основе липидных наночастиц. Sarepta Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 1980 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс.